讓談出來的利好真正惠及更多罕見病患者
原標題：讓談出來的利好真正惠及更多罕見病患者
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王維硯
據11月14日《北京青年報》報道，有“天價”罕見病藥進了醫保卻進不了醫院，患者依然“望藥興嘆”——2021年末，法布雷病特效藥“瑞普佳”通過醫保談判進入國家醫保藥品目錄，單針價格由1.2萬元降至3100元。然而，“瑞普佳”落地基層醫院并不順利——高額的罕見病藥品價格會影響醫院的“藥占比”等考核，還可能使醫院的年度醫保額度超標。
通過醫保談判持續降低罕見病的用藥價格，對于罕見病患者而言無疑是重大利好。然而從媒體報道來看，如何讓降價后的藥品順利進入醫院、開進醫生的處方，最終讓患者用上藥，還存在“最后一公里”的難點問題。
罕見病患者在我國其實并不十分“罕見”。中國罕見病聯盟的數據顯示，我國現有各類罕見病患者2000多萬人，每年新增患者超過20萬人。
面對日益龐大的罕見病患者群體，國家對其用藥保障的步伐不斷加速。2018年以來，我國通過談判新增了19種罕見病用藥進入醫保藥品目錄，平均降價52.6%。今年國家醫保藥品目錄調整，特別對罕見病用藥開通單獨申報渠道，支持其優先進入醫保藥品目錄。截至目前，已有45種罕見病用藥被納入國家醫保藥品目錄，覆蓋26種罕見病，國內67%的已上市罕見病用藥都在其中。
不過，罕見病用藥進入醫保目錄只是明確了其報銷屬性，想要落地醫院，仍面臨一些博弈環節。首先，“藥占比”依然是“攔路虎”。藥占比是藥品費用占衛生總費用的比例。此前，國家出臺指導意見對公立醫院的藥占比進行了明確規定。盡管天津、海南、寧夏等20多個省區市均已明確國家談判藥品不納入“藥占比”或“次均費用”核算要求，但在現實中，不少地方的醫院仍然顧慮重重。
其次，醫院有自己的經營管理需求。全面實行藥品零加成制度后,藥品配備、儲存、耗損等都成為公立醫院的成本，而不同定位的醫院收治患者的疾病譜不同,臨床藥物需求也不同,因此，醫院為使用頻率較低的罕見病藥品“打開大門”動力不足。國家2021版醫保目錄的藥品數量是2860個，而普通公立醫院的藥品配置數量限額為1500個，這也意味著很多目錄內的藥品“進不了院”。
正是考慮到包括罕見病用藥在內的一些談判藥品，在醫院配備數量上確有一定困難，國家建立了“雙通道”機制，讓醫院暫時沒有配備的談判藥品先進入藥店，實行與醫院相同的報銷政策，從政策上開口子，緩解患者用藥的“燃眉之急”。不過，“雙通道”并不能解決所有問題。比如，藥店能實現藥物支付、儲存,但解決不了給藥過程中的服務和風險管理問題。同時，患者會面臨手續繁瑣、報銷比例低等現實問題。
“每一個小群體都不應該被放棄。”2021年末，國家醫保局談判代表在談判桌上的這句話戳中了諸多人的心。我們期待，這個“小群體”在用藥路上遇到的每一個“小問題”都能得到足夠關注，期待好政策在看得見之后能盡快用得上，期待好政策從出臺到落地落實的時長能夠短一些，再短一些。
努力為罕見病患者提供更好保障，需要不斷發現問題、解決問題。未來，我們需要不斷探索完善罕見病用藥保障機制，持續推進國家醫保藥品目錄調整，完善談判藥品配備機制，同時加強政策銜接，發揮基本醫保、大病保險、醫療救助的多重保障功能，讓更多罕見病患者真正受益。
