世界滾動:君實生物一款創新藥臨床試驗申請獲受理 用于高脂血癥等治療
2023-02-02 07:41:03|
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2月1日，君實生物發布公告，與合作伙伴潤佳上海共同研發的JS401注射液臨床試驗申請獲國家藥監局受理，擬用于高脂血癥等治療。
JS401注射液是一種靶向血管生成素樣蛋白3(ANGPTL3)信使RNA(mRNA)的小干擾RNA(siRNA)藥物。ANGPTL3是由肝臟表達的血管生成素樣蛋白家族的成員，通過抑制脂蛋白脂肪酶和內皮脂肪酶發揮調節脂質代謝的作用。ANGPTL3功能喪失或抑制可顯著降低甘油本三酯及其他致動脈粥樣硬化性脂蛋白的水平。JS401注射液在肝細胞內特異性降解ANGPTL3 mRNA，并持續性抑制ANGPTL3蛋白的表達，從而發揮其降脂(甘油三酯及膽固醇)的作用。
截至2月1日，全球僅有一款靶向ANGPTL3的單克隆抗體類藥物Evkeeza(再生元制藥公司產品)獲批上市，用于12歲及以上兒童或成人純合子型家族性高膽固醇血癥患者的治療。全球尚無同類靶點siRNA類藥物獲批上市。
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